PROJEKT

Cure360

Jest to projekt realizowany przez Rett Syndrome Research Trust (RSRT) , którego celem jest m.in. wspieranie i finansowanie badań nad terapiami lekowymi zmierzającymi do opracowania leku na zespół Retta.

Opierając się na wiedzy naukowej generowanej przez wiele lat, na początku 2017 roku RSRT uruchomił trzyletni plan badawczy o wartości 33 milionów dolarów, „Roadmap to a Cure”. Jego celem było zidentyfikowanie, uruchomienie i rozszerzenie programów terapeutycznych ukierunkowanych na pierwotną przyczynę zespołu Retta: mutację MECP2.

Dzięki intensywnemu wsparciu rodzin osób z zespołem Retta i osób je wspierających RSRT zebrał niezbędne 33 miliony dolarów i sfinansował uruchomienie, rozszerzenie lub wsparcie 15 programów terapeutycznych. Programy te, głównie akademickie, dzielą się na sześć strategicznych obszarów (wymiana genów, edycja genów, reaktywacja MECP2, edycja RNA, trans-splicing RNA, zastąpienie białek) i wszystkie koncentrują się na zespole Retta.

Podczas gdy większość odkryć naukowych dokonuje się w laboratoriach akademickich, leki są opracowywane przez firmy farmaceutyczne. Przepaść między środowiskiem akademickim a firmami farmaceutycznymi jest często nazywana „Doliną Śmierci”, ponieważ zbyt często to właśnie w niej umierają odkrycia. Poruszanie się przy przejściu ze środowiska akademickiego do firm farmaceutycznych jest niezwykle ważne i stanowi główny przedmiot zainteresowania RSRT.

Na początku realizacji „Roadmap to a Cure” nie było ŻADNEJ firmy, która prowadziłaby programy terapeutyczne ukierunkowane na MECP2. Dziś jest ich SZEŚĆ i kolejne dołączają. „Roadmap to a Cure” zaowocowała wieloma ważnymi osiągnięciami, co samo w sobie jest namacalnym dowodem wpływu tego projektu na prowadzone badania przez ostatnie trzy lata.

Na obecnym etapie niezbędna jest współpraca z firmami farmaceutycznymi aby rozwijać programy lekowe dotyczące zespołu Retta we wszystkich strategicznych obszarach terapeutycznych. Lekarstwo będzie pochodzić z jednej lub więcej strategii, które opisane zostały powyżej. Stąd też im więcej sposobów rozwiązania problemu tym lepiej.

Na obecnym etapie RSRT będąc skupionym na rozwijaniu dotychczas ustalonych strategii terapeutycznych oraz rozwoju biznesowym przedsięwzięcia, poprzez projekt CURE360, Rett Syndrome Research Trust z organizacji zajmującej się badaniami przekształca się w inkubator badań nad MECP2 celem zapewnienia, iż rozwijane przez RSRT programy akademickie zostaną przejęte przez firmy farmaceutyczne.

Celem projektu na najbliższe kilka lat jest kontynuacja rozwoju projektów w każdej z sześciu strategii terapeutycznych, zapewnienie, że dodatkowe firmy farmaceutyczne uruchomią programy dotyczące leczenia zespołu Retta we wszystkich strategiach terapeutycznych oraz pomoc firmom w ich wysiłkach w zakresie rozwoju badań klinicznych nad MECP2, które przybliżą nas do opracowania skutecznego leczenia zespołu Retta.

Źródło: www.reverserett.org